Santobono: bimba di sei mesi salvata con un farmaco usato per la prima volta in Italia

Risultato eccezionale al Santobono di Napoli, mediante la somministrazione, per la prima volta in Italia, della terapia genica capace di curare il difetto genetico della SMA, determinando la completa regressione della Malattia in una bambina di soli 6 mesi. Gli artefici di questo importante risultato sono statgi, come si legge dalla pagina Facebook dell’ospedale napoletano, il dr. Antonio Varone, direttore dell’ UOC di neurologia, la dottoressa Anna Maria Minicucci, Commissario straordinario dell’AORN Santobono Pausilipon e la Regione Campania! A livello farmacologico si tratta del primo trattamento di un tipo molto particolare e costoso effettuato nel nostro Paese. Il farmaco somministrato al Santobono di Napoli, considerato il più costoso al mondo – 1,9 milioni di euro per singolo trattamento – corregge il problema genetico, determinando la completa regressione della malattia. “La terapia, infatti, si basa su un vettore virale reso inoffensivo e utilizzato come navetta per veicolare il gene umano mancante nelle cellule motorie del midollo spinale, permettendo di produrre la proteina assente”.